2025年6月11-14日，国际干细胞研究学会（ISSCR）年会在香港盛大举行，全球75个国家和地区的近4000名专家学者齐聚一堂，共探干细胞与再生医学的前沿突破。在此大会上，吉美瑞生首席科学家、同济大学左为教授以口头演讲报告的形式，正式公布了全球首创气道基底层干细胞治疗产品REGEND001用于特发性肺纤维化(IPF)治疗的II期临床数据。

REGEND001主要通过再生修复肺泡和支气管结构发挥治疗作用。REGEND001治疗特发性肺纤维化（IPF）临床试验经国家药监局批准开展，其II期研究于2023年6月正式启动，近期正式宣告完成全部患者随访及数据揭盲。该研究由北京协和医院徐作军牵头，全国多家医疗机构共同参与。研究采用随机、盲法、安慰剂对照设计，包含长达24周的有效性及安全性随访。主要疗效终点为两组患者经治疗后其肺弥散换气功能(DLCO)相对于基线的改善情况，相关各项研究数据结果均由盲法团队采集并经由第三方数据统计团队独立测算。基底层干细胞治疗组患者肺弥散换气功能较基线水平明显提升，与安慰剂对照组相比具有统计学显著差异。值得一提的是，研究结果显示干细胞治疗组患者的肺脏纤维化评分相对于基线明显下降，与安慰剂对照组相比具有统计学显著差异。两组患者在无进展生存期方面同样体现出了统计学显著差异。在传统药物终点关注的指标FVC方面，REGEND001也表现出了一定程度的提升效果。此外，研究表明气道基底层干细胞肺内移植治疗安全性良好，未观察到任何与治疗相关的严重不良事件，试验组与安慰剂对照组不良事件发生率相当。综上数据说明自体气道基底层干细胞产品用于IPF的治疗安全有效，与传统药物治疗手段相比具备独特的优势。

众所周知，特发性肺纤维化（IPF）被称为“不是癌症的癌症”——患者肺部形成进行性瘢痕，健康肺泡被不可逆地破坏，肺功能逐年恶化。诊断后平均生存期仅3-4年，五年生存率甚至低于多种恶性肿瘤。患者如同经历肺部“石化”，呼吸逐渐变成奢侈，最终因呼吸衰竭走向生命终点。目前全球仅有两款针对IPF的获批药物，但治疗效果有限，且存在腹泻、肝功能异常等明显副作用。北京协和医院呼吸科主任徐作军教授在项目启动会上曾坦言，“现有药物只能延缓纤维化进程，无法恢复已经损伤的肺组织结构。” 

面对这一重大挑战，吉美瑞生团队将目光投向人体肺脏自身的修复力量——气道基底层干细胞。团队开发了人自体P63⁺KRT5⁺气道基底层干细胞先进治疗技术，干细胞经支气管镜定向回输至肺损伤区域后，可在数周后逐渐分化形成新的肺泡及支气管上皮功能结构，重建上皮屏障从而有效阻断成纤维细胞浸润和胶原沉积，同时显著改善局部免疫和炎症微环境，最终实现肺脏气体交换功能的提升与个体生存率的提高。相关的一系列基础及临床研究工作成果先后发表在Nature，Science Translational Medicine， Nature Communications及eLife等国际顶级学术刊物上，为重大呼吸系统疾病的干细胞再生修复治疗提供了坚实的基础。 

针对此次重大成果发布，Nature期刊驻亚太地区资深记者Smriti Mallapaty对左为教授进行了长达一小时的专访，以期让更多的人能了解到中国干细胞治疗领域的重大突破。吉美瑞生CEO、国家重点研发计划干细胞与器官修复专项首席科学家张婷博士表示：随着此项重要研究成果在ISSCR大会的全球首发，标志着中国团队自主研发的干细胞再生医学疗法在攻克“类癌症”疾病的征途上迈出关键一步。后续的三期确证性临床试验相关工作计划于数月后启动，产品最终有望在2027年获批上市。与此同时，公司针对美国市场患者开发的新一代肺干细胞产品Pulmovinci日前也已获得FDA孤儿药认定用于IPF的治疗。除IPF之外，吉美瑞生气道基底层干细胞治疗慢性阻塞性肺疾病的技术也已于2025年4月获批在海南博鳌医疗先行区正式应用，获医保局批准进入收费目录。随着这项中国原创疗法得到推广应用并逐步走向世界，再生医学正将“不可逆”变为历史，为全球数千万重大呼吸系统疾病患者点亮生命曙光。